Nuovo trattamento per la rara malattia autoimmune delle cellule nervose

Notizie  23/04/2021

L'EMA ha raccomandato la concessione di un'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione europea (UE) per Enspryng (satralizumab) per il trattamento dei disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) in adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età positivi agli anticorpi anti-acquaporina-4 ( AQP4-IgG).

NMOSD è una condizione rara e pericolosa per la vita e più comunemente colpisce i nervi ottici e il midollo spinale. Questo disturbo può portare a riduzione o perdita della vista, perdita di sensibilità, perdita del controllo dell'intestino e della vescica, debolezza e paralisi delle braccia e delle gambe. Si ritiene che NMOSD sia causato da una reazione anormale del sistema immunitario che causa danni alle cellule nervose sane. È caratterizzato da attacchi ricorrenti, con sintomi che si ripresentano periodicamente. Si stima che NMOSD colpisca circa 1-2 persone su 100.000 nell'UE.  

Enspryng agisce riducendo e prevenendo gli attacchi causati da NMOSD. Satralizumab, il principio attivo contenuto in Enspryng, è un anticorpo progettato per bloccare gli effetti infiammatori del recettore dell'interleuchina-6 (IL-6), che è coinvolto nella patogenesi del NMOSD.

Enspryng sarà disponibile come siringa preriempita e sarà somministrato come soluzione mediante iniezione sotto la pelle del paziente (per via sottocutanea). Le prime tre iniezioni vengono somministrate a due settimane di distanza, seguite da un'iniezione ogni quattro settimane. Può essere utilizzato da solo o in combinazione con medicinali che riducono l'attività del sistema immunitario (terapia immunosoppressiva).

L'opinione del comitato per i medicinali per l'uomo ( CHMP ) dell'EMA si basa principalmente su due studi clinici randomizzati che hanno coinvolto un totale di 184 pazienti. Gli studi clinici hanno mostrato che la possibilità che si verificasse una ricaduta in 119 pazienti che erano AQP4 + e che ricevevano Enspryng da solo o in combinazione con terapia immunosoppressiva era un quarto di quella nel gruppo di controllo che riceveva placebo da solo o in combinazione con altre terapie immunosoppressive.

Gli effetti indesiderati più comuni osservati negli studi clinici sono stati mal di testa, dolori articolari, diminuzione della conta dei globuli bianchi e reazioni nel sito di iniezione.

Il parere adottato dal CHMP è un passo intermedio nel percorso di Enspryng per l'accesso dei pazienti. Il parere verrà ora inviato alla Commissione europea per l'adozione di una decisione su un'autorizzazione all'immissione in commercio a livello dell'UE . Una volta concessa l' autorizzazione all'immissione in commercio , le decisioni sul prezzo e sul rimborso avranno luogo a livello di ciascuno Stato membro, tenendo conto del ruolo o dell'uso potenziale di questo medicinale nel contesto del sistema sanitario nazionale di quel paese.

https://www.ema.europa.eu/en/news/new-treatment-rare-autoimmune-disease-nerve-cells

fonte Ema Agency 


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